Le traitement expérimental de Moderna contre l'acidémie méthylmalonique sélectionné par la FDA pour le programme pilote START

Moderna, Inc. (NASDAQ : MRNA) a annoncé que la FDA a sélectionné l'ARNm-3705 pour le programme pilote START. Cette thérapie expérimentale traite l'acidémie méthylmalonique (MMA) due à un déficit en méthylmalonique-CoA mutase.

Kyle Holen, MD, vice-président principal de Moderna, a souligné l'importance de cette sélection, soulignant son impact potentiel sur de graves besoins médicaux non satisfaits. Le programme START vise à accélérer le développement de traitements contre les maladies rares en améliorant la communication entre la FDA et les fabricants.

Le MMA est un trouble métabolique rare et potentiellement mortel provoqué par un déficit de l’enzyme mitochondriale MUT. Les traitements actuels se limitent à des mesures diététiques et à des transplantations d'organes.

L'ARNm-3705 est en cours d'évaluation dans une étude de phase 1/2 pour évaluer sa sécurité et sa tolérabilité. Ce programme bénéficie d'interactions accélérées avec la FDA, facilitant la progression vers des études cliniques pivots.