Theranexus et BBDF annoncent des résultats positifs à 18 mois pour Batten-1 dans une étude de phase 1/2

Theranexus et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF) ont confirmé des résultats positifs après 18 mois de traitement de Batten-1 dans une étude de phase 1/2 sur la maladie de Batten (CLN3). Les données montrent une réduction des chaînes légères de neurofilaments (NfL), un biomarqueur de la dégénérescence neuronale, indiquant ainsi le potentiel thérapeutique de Batten-1.

Les résultats se sont avérés cohérents avec ceux obtenus après 12 mois, avec une diminution moyenne de 33% des NfL dans le sérum des patients. Ce biomarqueur, qui témoigne de la mort neuronale, a ainsi continué de baisser, renforçant l'intérêt de Batten-1 pour la forme juvénile de la maladie de Batten.

Le Professeur Gary Clark, investigateur principal de l'étude, a souligné l'absence de progression notable des symptômes moteurs chez les patients, confirmant l'importance de Batten-1 pour la prise en charge de cette maladie.

Theranexus et BBDF ont mis en place un programme d'accès compassionnel permettant aux patients de continuer le traitement, compte tenu de son rapport bénéfice-risque favorable. Les résultats seront présentés lors du Congrès « Translational Research Conference for the Management of NCLs » en novembre 2024.