Theranexus et BBDF annoncent des résultats positifs pour l'étude de phase 1/2 de Batten-1

La société Theranexus en collaboration avec la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF) a révélé les résultats finaux de l'étude de phase 1/2 sur le médicament Batten-1, traitant la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3). Les données, après 18 mois de traitement, montrent une stabilisation significative des symptômes moteurs chez les six jeunes adultes participants.

Chez ces patients, le score moyen sur l'échelle UBDRS modifiée, une mesure des symptômes moteurs, a montré une progression très limitée comparée à une étude de contrôle, suggérant une efficacité significative du traitement. Le directeur général de Theranexus, Mathieu Charvériat, a souligné l'encouragement que ces résultats représentent pour les patients et leurs familles, et a évoqué le lancement prochain d'un essai de phase 3, déjà approuvé par la FDA et l'EMA.